Question

（11分）1990年，在经过了长期的审查后，美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶，临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏，导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此，她不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后，患者的免疫功能得到了很大的修复。下图表示治疗SCID的过程，请据图回答下列问题

(1)在这个实例中充当“分子运输车”的是________，目的基因是________，目的基因的受体细胞是________。

(2)要获得携带人正常ada基因的细菌，需要的工具包括________、 ________、______

(3)人的ada基因与胰岛素基因相比，其主要差别是________。

（4）如果科学家通过基因工程技术，成功改造了某女性血友病患者的造血干细胞，使其凝血功能全部恢复正常。写出该女性的卵原细胞在治疗前后的基因型：（正常基因为H，血友病基因为h）________ 、________ 。

（5）如果该女性在恢复正常后，与一正常男性结婚，所生子女的表现型为________ （在下列选项中选择正确的一项），并说明理由：________________________。

A．子、女儿全部正常

B．儿子、女儿中各一半正常

C．儿子全部患病、女儿全部正常

D．儿子全部正常、女儿全部患病

Answer

（1）病毒    腺苷脱氨酶基因     T淋巴细胞

（2）限制酶   DNA连接酶    载体

（3）脱氧核苷酸排列顺序不同

（4）XhXh  XhXh  （5）C  在基因治疗过程中，只是在患者的造血干细胞内导入正常基因，其它的体细胞（包括卵原细胞）中仍存在成对的血友病基因，所形成的配子中，都带有血友病基因，因此该女子与正常男子结婚，其后代中儿子全部患病、女儿全部正常。其它答案合理也可得分

【解析】从图可知，是用腺苷酸脱氨酶(ada)基因作为目的基因，利用病毒作为运载体，受体细胞是T淋巴细胞，基因工程的工具是限制酶、DNA连接酶和运载体。不同基因间的区别是脱氧核苷酸的数目及排列顺序不同，由于只改变造血干细胞的基因型，而其他的细胞基因型没有改变，所以血友病患者的卵原细胞基因型没有改变仍为XhXh，由于血友病是伴X染色体上隐性遗传病，所以患病女性与正常男性结婚，生的小孩是男性均患病，女性均为表型正常的携带者。