Question

人类 B 型血友病属于伴 X 隐性遗传病，因为血液中缺少凝血因子Ⅸ导致凝血异常。下列关于对患者进行基因治疗的设计，正确的是(       )

A．逆转录病毒的核酸可直接用作载体         B．需将凝血因子Ⅸ和载体连接起来

C．必须把目的基因插入到 X 染色体          D．需选择患者自身细胞作为受体细胞

Answer

D

【解析】

试题分析：

A、逆转录病毒的核酸用作载体，必需具备一定的条件：

①要具有限制酶的切割位点；     

②要有标记基因(如抗性基因)，以便于重组后重组子的筛选；

③能在宿主细胞中稳定存在并复制；

④是安全的，对受体细胞无害，而且要易从供体细胞分离出来；错误。

B.需将凝血因子Ⅸ相关的基因和载体连接起来形成基因表达的载体；错误。

C.目的基因只要在受体细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的；错误。

D.需选择患者自身细胞作为受体细胞；正确。

考点：基因治疗。