Question

《人类基因治疗》报道，在美国佛罗里达大学基因治疗中心接受基因治疗的三名遗传性失明患者都重新获得了一定的视力，并且没有严重的副作用。基因治疗是指(　　)

A. 把健康外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的

B. 对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，达到治疗疾病的目的

C. 运用人工诱变方法，使有基因缺陷的细胞发生基因突变，从而恢复正常

D. 运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，达到治疗疾病的目的

Answer

A

【解析】

基因治疗（治疗遗传病最有效的手段） 
1．概念：把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的。例：将腺苷酸脱氨酶（ADA）基因导入患者的淋巴细胞，治疗复合型免疫缺陷症。 
2、种类：体外基因治疗和体内基因治疗（注意两者的区别），其中效果比较可靠的是体外基因治疗。 
体外基因治疗：先从病人体内获得某种细胞进行培养，然后再体外完成转移，再筛选成功转移的细胞增植培养，最后重新输入患者体内，如腺苷酸脱氨酶基因的转移。 
体内基因治疗：用基因工程的方法直接向人体组织细胞中转移基因的方法。

基因治疗是把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，以达到治疗疾病的目的，A正确；基因治疗只是把正常基因导入病人体内，并没有对有基因缺陷的细胞进行修复， B错误；基因缺陷指的是某基因缺失，不能通过人工诱变产生正常基因，C错误；基因治疗是把正常基因导入病人体内，达到治疗疾病的目的，并没有切除基因，D错误。 故选A。