Question

复合型免疫缺陷症（SCID）患者缺失腺苷酸脱氨酶（ADA）基因，科学家将 ADA 基因通过 X 病毒转入患者的 T 细胞中，再将携带 ADA 基因的 T 细胞注入患者体内，可改善患者的免疫功能。下列叙述正确的是（    ）

A.可直接利用 PCR 技术选择性地将 ADA 基因扩增出来

B.X 属于动物病毒，是将ADA 基因导入T细胞的载体

C.T 细胞需在体外培养至一定数量后再注入患者体内

D.将正常 ADA 基因替换缺陷基因进行治疗的方法属于基因治疗

Answer

ABC

【解析】

基因治疗（治疗遗传病最有效的手段）
1.概念：把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的。例：将腺苷酸脱氨酶（ADA）基因导入患者的淋巴细胞，治疗复合型免疫缺陷症。
2、种类：体外基因治疗和体内基因治疗（注意两者的区别），其中效果比较可靠的是体外基因治疗。体外基因治疗：先从病人体内获得某种细胞进行培养，然后再体外完成转移，再筛选成功转移的细胞增殖培养，最后重新输入患者体内，如腺苷酸脱氨酶基因的转移。体内基因治疗：用基因工程的方法直接向人体组织细胞中转移基因的方法。

A、可直接利用PCR技术选择性地将ADA基因扩增出来，A正确；
B、科学家将ADA基因通过X病毒转入患者的T细胞中，说明X属于动物病毒，是将ADA基因导入T细胞的载体，B正确；
C、T细胞需在体外培养至一定数量后再注入患者体内，C正确；
D、基因治疗是指把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，而不是用正常基因替换缺陷基因，D错误。
故选ABC。